Para tratar la enfermedad del hígado graso en su estadio más avanzado
Silvia Sookoian y Carlos Pirola fueron convocados por la prestigiosa revista Cell para caracterizar el diseño de la nueva molécula, que permitiría tratar esta patología (técnicamente llamada esteatosis hepática) de prevalencia epidémica en todo el mundo.
La esteatosis hepática asociada a disfunción metabólica (MASLD, por sus siglas en inglés), antes conocida como enfermedad grasa del hígado de etiología no alcohólica (NAFLD), es una enfermedad caracterizada por una acumulación anormal de grasa en el hígado. La esteatohepatitis metabólica asociada (MASH) es una etapa más avanzada de MASLD, que implica inflamación hepática y, en algunos casos, la aparición de fibrosis hepática, una “cicatriz” en el tejido después de años de daño crónico. MASH se encuentra asociada a un mayor riesgo de mortalidad cardiovascular, y vinculada a factores de riesgo como el sobrepeso, la obesidad, la diabetes tipo 2, el colesterol o los triglicéridos elevados y la hipertensión arterial
Hasta el momento no había disponible ninguna terapia farmacológica para el tratamiento de MASH, y las recomendaciones terapéuticas apuntaban a corregir los factores de riesgo asociados con la enfermedad, y a la realización de actividad física -siempre que la condición del paciente lo permitiera-. Recientemente, la Administración de Alimentos y Medicamentos de los Estados Unidos (FDA, por sus siglas en inglés) aprobó, de manera condicionada, una molécula pequeña, llamada resmetirom, para el tratamiento de MASH en pacientes que presentan fibrosis hepática moderada a severa.
Cell convocó a los especialistas del CONICET para hacer la revisión del fármaco por considerarlos autoridades científicas recocidas internacionalmente en el estudio de esta patología hepática, y no tener ningún conflicto de interés, dado que no estuvieron involucrados en el desarrollo de la droga ni participaron en los ensayos clínicos en lo que se la puso a prueba.